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格隆汇3月28日丨上海医药(601607)(601607.SH)公布，近日，公司自主研发的SPH4336用于脂肪肉瘤适应症获得美国食品药品监督管理局(“美国FDA”)孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation)。
SPH4336是一种新型高选择性口服抑制剂，具有广谱的抗肿瘤作用，目前该项目正在中国开展针对晚期实体瘤的I期临床试验，正在美国开展针对局部晚期或转移性脂肪肉瘤的II期临床试验。该项目由上海医药自主研发，公司拥有完全知识产权。截至公告日，该项目在全球已累计投入研发费用约人民币12589万元。
截至公告日，没有同靶点的产品获得FDA批准上市以治疗脂肪肉瘤。
此次获得美国FDA的孤儿药认定，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
此次获得孤儿药资格认定后，公司仍需就SPH4336用于治疗脂肪肉瘤的后续临床试验、注册申报方案等与FDA进行沟通与协商，能否通过FDA的最终批准、获批上市及上市时间具有不确定性。获得FDA上市批准前，如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市，则需进一步证明该项目在临床上具有优效性，否则将失去作为孤儿药享有的政策支持。
