杜丽群委员
为罕见病患者点亮希望之光
“每个生命都弥足珍贵，每个患者都需要呵护。”去年12月，2021年国家医保药品目录调整结果公布，治疗脊髓性肌萎缩症的一款注射液药物顺利进入新版医保目录，价格从70万元一针降到3.3万元。得知这个消息，广西南宁市第四人民医院艾滋病科护士长杜丽群委员兴奋不已、由衷点赞。
杜丽群委员多年关注罕见病患者的生命健康权保障问题。“罕见病的临床病例少、治疗经验少，存在高误诊、高漏诊、用药难等问题。”为此，杜丽群委员深入走访一线医务工作者、患者及其家属，起草了关于进一步加强罕见病医疗保障力度的提案。
“调研发现，当前社会对罕见病的认识还不充分。大约80％的罕见病是遗传病，如果能够提前进行有关筛查，可以降低罕见病发生率和远期健康损害。”杜丽群委员说，罕见病防治应以预防为主，要从源头把关，在婚检、产检、新生儿筛查等环节设置罕见病预防等有关内容。
“继续推进更多罕见病药品进入国家医保药品目录、降低治疗费用，也是推动罕见病治疗的关键一环。”杜丽群委员在走访了许多罕见病患者后，在调研笔记中写下这样一段话：“今年年初，我见到一名6岁的罕见病患儿，他的母亲欣喜地告诉我，注射液从70万元一针降到3.3万元一针，这让整个家庭看到了希望，孩子的笑容也多了起来。我听后很受鼓舞。”
杜丽群委员了解到，降价前，通过广西妇幼保健院注射这一药品的患者仅2名，降价后已有20多位患者开始使用，还有更多患者正陆续登记用药。“健全完善针对罕见病的多层次医疗保障体系，在医保方面设立‘罕见病诊疗费用包’等，将有助于减轻罕见病患者用药负担，改善罕见病患者的生活质量。”她说。
今年全国两会上，杜丽群委员积极分享自己的调研与思考。她说：“近些年，各方面对大病、常见病救治的关注度日益提升，我希望也有越来越多的人关心关爱罕见病患者，给予他们更多的温暖和帮助。”
（本报记者马苏薇、庞革平）
